治疗SMA史上最贵药需一次静脉注射, 1300万一针
科研取得的成果是属于全人类的财富,科学是没有国界边际的,下面和本站小编一起看看治疗SMA最贵药的情况吧~
近日,国家药品监督管理局药品审评中心官网显示,诺华制药研发的一款治疗脊髓性肌萎缩(SMA)的AAV基因治疗药物Zolgensma在中国递交的临床试验申请已被默示许可。Zolgensma(OAV101注射液)是一款治疗脊髓性肌萎缩的AAV基因治疗药物,以一针212.5万美元的价格(折合人民币约1348万元),被称为“史上最贵药物”。目前该药已在全球近40个国家和地区获批。不过将该药纳入医保的国家只有日本和英国。
什么是脊髓性肌萎缩?
脊髓性肌萎缩(SMA)是一种运动神经元性疾病,患病后运动神经细胞无法正常工作,会导致患者逐渐丧失运动功能,严重还会导致无法呼吸和吞咽,且该病有致病基因可以遗传。据统计,SMA在新生儿中的发病率为六千分之一至一万分之一。
一次注射实现长期缓解或治愈
2019年,诺华制药研发的基因疗法——Zolgensma被美国FDA批准上市,这意味着Zolgensma是首个获批用于治疗2岁以下SMA患者的基因疗法。
据悉,SMA患者通过该基因疗法治疗时,只需要静脉注射一次,就可以实现长期缓解甚至治愈。
天价药物引争论
虽然Zolgensma的治疗效果显著,一次注射就可以实现长期缓解或治愈,但随之而来的昂贵的价格,让普通人无法承受,并被认为这是一种定价失控行为。诺华制药也因此遭到质疑,被批不尊重生命、以生命作为要挟。
面对舆论的质疑,诺华回应称:“批评者并没有真正思考我们的医疗系统是怎么运作的。每个SMA患者做移植手术的费用要花300万到500万美元,但效果远不如这些药物。而这种疗法只进行一次就可以长期缓解或治愈,相比目前做移植手术的费用,该基因疗法的费用会更便宜。”
每一个小群体都不该被放弃
特效药物的出现对患儿家属来说是一种希望,如今有药可用,但随之而来的价格,却成为罕见病面前的又一大难题。
目前,全球范围内批准的治疗SMA的疗法只有诺华的Zolgensma、渤健的Spinraza及罗氏的Evrysdi这3种,后两款在国内均已获批。
而Spinraza在国内的定价也接近70万一支,需每年反复注射,且属于完全自费药物。
此前,2021年医保谈判中的那句“每一个小群体都不该被放弃”相信大家都还记得,也正是因为这次谈判,Spinraza从单针价格70万元降至3万多元,让许多罕见病患者看到了希望。
针对,Spinraza医保谈判的降幅,有业内人士分析称:“中国SMA儿童人数较多,药物市场很大,渤健选择医保合作是在战略选择中投了中国一票,抢占了中国市场”。
近年来,越来越多的罕见病药物被纳入国家医保目录。据统计,2021年医保谈判后,有涉及28种罕见病的58种药物被纳入医保目录,希望在不久的将来,1300万一针的Zolgensma基因疗法也会被国家顺利谈进医保,造福更多普通家庭的SMA患儿。
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